24/11/2006 Terapia a base di staminali per curare la pelle (www.aduc.it)

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  • Per la prima volta nel mondo una malattia genetica della pelle e' stata curata utilizzando la terapia genica basata sulle cellule staminali della pelle dello stesso paziente. Il risultato, descritto sulla rivista Nature Medicine, e' un primato italiano. La terapia genica, la prima eseguita su un tessuto diverso dal sangue, e' stata eseguita nel Policlinico di Modena ed e' stata messa a punto grazie alla collaborazione fra universita' di Modena e Reggio Emilia e Fondazione Banca degli Occhi del Veneto, e finanziata in massima parte da Telethon.

     

    L'intervento e' stato eseguito un anno fa su un uomo di 36 anni, nel quale la terapia genica ha permesso di riparare un'ampia porzione della cute delle gambe, devastata dalla malattia con lesioni che provocano il distacco spontaneo sia della parte superficiale della pelle (epidermide) sia di quella profonda (derma) e, con esso, infezioni, dolore, cicatrici. La malattia, che colpisce circa 30.000 persone in Europa e circa 500.000 nel mondo, in 8 casi su 10 provoca anche carcinomi cutanei.

    A un anno dalla terapia, la zona della pelle curata con la terapia genica si e' completamente rigenerata grazie alle cellule staminali modificate con il gene sano, e non ha sviluppato lesioni.

    'E' la prima volta che una malattia genetica della pelle viene curata grazie a un intervento che unisce la terapia genica alla terapia cellulare', ha osservato il direttore scientifico della Banca degli occhi del Veneto, Michele De Luca, che ha coordinato la ricerca con il biologo molecolare Fulvio Mavilio, dell'universita' di Modena e Reggio Emilia. 'Siamo di fronte al primo successo di un protocollo di terapia genica al di fuori del sistema ematopoietico, cioe' delle cellule del sangue, e che utilizza cellule staminali epiteliali', ha rilevato Mavilio.

    La tecnica alla base della terapia genica e' stata messa a punto dalla biologa cellulare Graziella Pellegrini, mentre Chiara Bonini, del San Raffaele di Milano, ha studiato gli aspetti immunologici del trattamento. La parte clinica della terapia e' stata seguita dal direttore della Clinica dermatologica dell'universita' di Modena, Alberto Giannetti.

    - LA TERAPIA PER LA 'NUOVA' PELLE: dall'epidemide del paziente sono state prelevate le cellule staminali; al loro interno e' stato trasportato il gene sano per mezzo di una 'navetta' ottenuta rendendo inoffensivo un retrovirus. Le cellule cosi' modificate sono state fatte moltiplicare in laboratorio fino a ottenere nuovi lembi di epidermide, sufficientemente grandi da poter essere trapiantati su due zone delle gambe del malato.
    'L'attecchimento -ha detto De Luca- e' stato completato a otto giorni dal trapianto e, dopo un anno, l'epidermide di entrambe le gambe trattate ha mantenuto un aspetto normale e normali proprieta' d'adesione'.

    - IL FUTURO: i risultati positivi ottenuti in questo primo paziente, ha detto De Luca, 'hanno dimostrato che e' possibile utilizzare la terapia genica per modificare un gene malato'. E poiche' nelle malattie della pelle il tipo di cellule malate e' sempre lo stesso, ma cambia soltanto il gene, 'potranno essere aggredite e curate introducendo il gene giusto altre malattie genetiche della pelle', come diverse forme di epidermolisi bollosa o l'ittiosi lamellare, e malattie di altri epiteli, come le distrofie corneali, malattie invalidanti che portano alla cecita'. Per questo motivo si pensa gia' al futuro: 'continueremo a curare la pelle dello stesso paziente, perche' finora siamo intervenuti solo su una parte', ha concluso De Luca, e nel frattempo l'Italia sta coordinando uno studio clinico europeo tra Francia, Germania, Gran Bretagna, Austria e Olanda, che potra' coinvolgere una decina di pazienti.

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