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  • 17/02/2007 Trattamento contro distrofia Duchenne a base di staminali delle arterie (www.aduc.it)

    Ricerca personalizzata

    Topolini con la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) sono stati trattati con cellule staminali adulte per la prima volta isolate dalla parete delle arterie di individui sani o con distrofia. Le cellule si sono dimostrate capaci di riparare i muscoli degli animali malati.
    I risultati, frutto di un lavoro italiano finanziato da Telethon e pubblicato sulla rivista Nature Cell Biology, suggeriscono la possibilita' di usare nella cura della distrofia queste nuove staminali o da donatore sano compatibile, oppure del paziente stesso ma corrette con la terapia genica prima dell'uso.
    Le nuove staminali, ha dichiarato Giulio Cossu, direttore dell'Istituto di Ricerca per le Cellule Staminali (SCRI) della Fondazione San Raffaele di Milano, sembrano finora le migliori candidate per questa terapia, in quanto facilmente isolabili dalle pareti delle arteriole che irrorano la muscolatura anche mentre si sottopone il paziente a biopsia.
    La DMD e' una malattia genetica degenerativa dei muscoli che ha origine da un difetto a carico del gene per la proteina 'distrofina', un rinforzo 'elastico' che ammortizza lo stress delle fibre muscolari; senza distrofina il muscolo si sfibra.
    Nei malati le cellule staminali del muscolo, 'cellule satelliti', essendo a loro volta portatrici del gene malato, rigenerano continuamente nuove fibre muscolari senza distrofina e quindi destinate a loro volta a sfaldarsi. Piu' o meno rapidamente la riserva di cellule satelliti si esaurisce e il tessuto muscolare non puo' piu' essere ricostruito.
    E' solo dello scorso novembre, pubblicato su Nature, l'ultimo successo dell'equipe di Cossu su cani distrofici: in quell'occasione gli scienziati da anni in prima linea nella lotta alla distrofia, avevano dimostrato che cellule staminali prelevate dai vasi sanguigni di cani sani, allora battezzate 'mesoangioblasti', iniettate per via intra-arteriosa in cani Golden Retriever colpiti da DMD e sottoposti a un trattamento di immuno-soppressione contro il rigetto delle cellule del donatore, migliorano il quadro clinico degli animali. Infatti dopo cinque iniezioni consecutive, i cani distrofici hanno mantenuto o migliorato la deambulazione e una discreta forza muscolare; inoltre, una percentuale delle loro fibre muscolari variabile tra il 10 ed il 70% ha prodotto la versione normale della distrofina.
    Per ripetere questi risultati nei pazienti, aveva detto allora Cossu, bisognava innanzitutto trovare staminali umane simili ai mesangioblasti dei cani.
    Ed e' proprio quel che hanno fatto gli scienziati nel loro ultimo lavoro isolando le cellule, non a caso simili ai mesangioblasti dei cani, dalle pareti delle arteriole dei muscoli umani.
    'Noi le abbiamo isolate sia da soggetti sani sia da pazienti poi il difetto genetico di quelle dei pazienti e' stato corretto con la terapia genica inserendo una copia sana del gene per la distrofina'.
    Le nuove staminali umane sono state poi iniettate nel sangue di topolini distrofici e attraverso il sangue hanno raggiunto il muscolo dove si sono unite alla popolazione residente di cellule satelliti e hanno cominciato a produrre fibre muscolari sane.
    'Queste cellule sembrano finora le migliori armi per una futura cura per la DMD'. I prossimi passi di questa ricerca, ha concluso Cossu, saranno quindi sostanzialmente due: continuare gli studi sui cani distrofici per vedere se e' fattibile il trapianto autologo di staminali corrette con la terapia genica, procedura per evitare cure antirigetto; e parallelamente continuare a studiare le nuove staminali umane. Un primo trial clinico con staminali da donatore sano e' pensabile nel giro di due anni.

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